Aniversario número 36 del primer transgénico: la insulina

Artículo de opinión

Por Henry Miller, médico y biólogo molecular, y director fundador de la Oficina de Biotecnología de la FDA

Llevar un nuevo medicamento al mercado ahora requiere en promedio $ 2.6 mil millones de dólares y más de 10 años. Esos números podrían reducirse e innumerables pacientes podrían beneficiarse si los reguladores de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, FDA (por sus siglas en inglés), solicitaran información proporcional al posible riesgo. Lo sé por experiencia de primera mano.

El 30 de octubre se celebra el 36 aniversario de la aprobación por parte de la FDA de la insulina humana sintetizada en bacterias genéticamente modificadas, el primer producto hecho con técnicas de “acoplamiento de genes”.

Como jefe del equipo de evaluación de la FDA, tenía un asiento en la primera fila. Aunque los fabricantes de medicamentos y los reguladores estaban explorando un territorio desconocido, el desarrollo del medicamento y su revisión regulatoria avanzaron rápidamente.

La insulina que había estado disponible desde 1920 era obtenida del páncreas de los cerdos o vacas. Pero a principios de la década de 1970, a medida que disminuía el suministro de páncreas animales y aumentaba la prevalencia de diabetes, aumentaban los temores de escasez de estos medicamentos. Casi al mismo tiempo, una nueva y poderosa herramienta, la tecnología de ADN recombinante estaba disponible.

La empresa farmacéutica Eli Lilly & Company vio de inmediato la promesa de la tecnología para producir insulina humana en bacterias. Después de obtener bacterias de E. coli genéticamente modificadas que contenían la información genética para sintetizar la insulina humana, la empresa desarrolló procesos para el cultivo a gran escala del organismo, la purificación y formulación de la insulina. Es así que las pruebas de laboratorio y los ensayos clínicos evidenciaron resultados positivos de Humulin, su nueva insulina humana. Los científicos de la esta empresa verificaron minuciosamente que su producto era puro e idéntico a la insulina pancreática humana.

Eli Lilly & Company comenzó los ensayos clínicos en julio de 1980. Se realizaron de manera eficiente y el producto respondió de manera excelente. No hubo problemas sistemáticos con el tratamiento de pacientes que nunca antes habían recibido inyecciones de insulina, ni con los que pasaron de la insulina animal a la humana. Es más, algunos pacientes que anteriormente tenían reacciones adversas a la insulina animal, toleraron bien esta insulina humana.

Así las cosas, en mayo de 1982, Eli Lilly & Company presentó a la FDA un expediente voluminoso que proporciona evidencia de la seguridad y eficacia del producto. Esta evidencia y la experiencia de la FDA con medicamentos derivados de microorganismos, hizo que se consideran que las técnicas de ADN recombinante como una extensión o perfeccionamiento de estos métodos y que no fuera necesario una regulación nueva frente a estos.

Esa resultó ser una decisión histórica que sentó precedentes pues la FDA otorgó la aprobación de comercialización para Humulin en octubre de 1982. La revisión y la aprobación tomó solo cinco meses, en un momento en que el tiempo promedio de aprobación por parte de los reguladores para nuevos medicamentos era más de 2½ años.

La aprobación de Humulin tuvo efectos significativos. Un artículo del New York Times mencionó mi predicción de que la aprobación rápida fue un gran paso adelante en la viabilidad científica y comercial de la tecnología de ADN recombinante. “Ahora hemos alcanzado la mayoría de edad”, dije, y los posibles inversores y empresarios estuvieron de acuerdo. Al ver que los productos biofarmacéuticos competirían con otros medicamentos en igualdad de condiciones, la industria de la biotecnología estaba en la vía rápida.

La aprobación de Humulin inició una nueva era. Los fármacos derivados del ADN recombinante y los fabricados con otro método biotecnológico, la tecnología de anticuerpos monoclonales, dominaron el desarrollo de fármacos. La comercialización de la insulina representa ahora cientos de miles de millones de dólares anuales. Y lo más importante, muchos de ellos son para enfermedades graves que en el momento de la aprobación no tenían buenas alternativas terapéuticas.

Autoría exclusiva: henrymillermd.org