EE.UU. aprobó el primer medicamento para uso humano fabricado por una planta transgénica

La Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA) aprobó el primer medicamento producido por zanahorias genéticamente modificadas para uso en pacientes con enfermedad de Gaucher.

Científicos de la compañía de biotecnología Protalix Biotherapeutics Israel han desarrollado un método para la fabricación de la enzima en las células de zanahoria transgénicas. El producto resultante, llamado taliglucerase alfa, entonces se inyecta en el paciente, evitando la formación o la reducción de los depósitos de grasa.

El fármaco, llamado Elelyso, alivia los síntomas de la enfermedad de Gaucher, un trastorno poco común que causa problemas que van desde la anemia a infecciones óseas. En la enfermedad de Gaucher, los pacientes tienen una deficiencia en la producción de la enzima glucocerebrosidasa, que causa la acumulación de grasa en órganos como el bazo, el hígado y los riñones y otras partes del cuerpo.

El Elelyso sirve como una alternativa más barata a otros tratamientos de reemplazo enzimático para la enfermedad de Gaucher tipo 1, el daño más común y menos grave.

De acuerdo con Julie Beitz, Oficina de Evaluación de Medicamentos III de la FDA, unas 6.000 personas sufren de la enfermedad de Gaucher en los EE.UU. La aprobación de Elelyso ofrece una nueva terapia de reemplazo enzimático para un grupo seleccionado de pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 y también demuestra el compromiso de la FDA para el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras.

Fuente: Argenbio
Foto: Tomada de internet

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